L'uso compassionevole

Oggi è sempre più facile per il paziente oncologico sentire parlare di terapie innovative, ma autorizzate all'estero e non ancora disponibili in Italia, oppure di farmaci più efficaci che sono ancora in fase di sperimentazione o che sono registrati e quindi indicati per un altro tipo di patologia. Per tali soggetti l'unico modo per ottenere la possibilità di cura con tali medicinali è la partecipazione a uno studio clinico controllato, presso una struttura ospedaliera, o l'uso "compassionevole”. La partecipazione allo studio clinico richiede una procedura più laboriosa. Deve intanto esistere (e quindi poter essere finanziato) un protocollo di studio scientificamente ed eticamente valido, cui poter accedere spesso non è agevole per il paziente. L'uso "compassionevole" invece consente l'utilizzo di un farmaco sperimentale, dunque non ancora in commercio, quando sono state escluse o esaurite le altre soluzioni possibili per la cura della malattia. In tal modo si ha la possibilità di fornire all’ammalato farmaci innovativi, in tempi ridotti e a costi nulli. Vengono anche proposti studi nazionali ed internazionali definiti «expanded access» ovvero «protocolli di accesso allargato», onde assicurare al paziente l'accesso a terapie farmacologiche sperimentali, quando non esista valida alternativa terapeutica, e almeno fino a quando il farmaco non verrà commercializzato. In Italia l'uso "compassionevole" è regolamentato dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica." (G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale). In sintesi, i punti fondamentali del DM 8/5/2003:

• il farmaco può essere richiesto all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida alternativa terapetica al trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita;

• l'autorizzazione può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:
  a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase terza o, in casi particolari di condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda;
  b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull'efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto;
  


• la fornitura del medicinale può essere richiesta alla casa farmaceutica produttrice:
  a) dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato nell'ambito di studi clinici;
  b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
  c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con la massima tempestività dei suoi risultati;
  


• il protocollo deve essere sottoposto da parte del medico alla approvazione da parte del comitato etico nel cui ambito di competenze origina la richiesta, il quale può operare anche mediante "procedura di urgenza", accompagnato da una "nota di assunzione di responsabilità" del trattamento secondo protocollo da parte del medico richiedente (dichiarare che non esistono valide alternative terapeutiche, che le caratteristiche del paziente sono comparabili per criteri di inclusione ed esclusione a quelle riportate nel protocollo di riferimento; che è stato ottenuto il consenso informato al trattamento in oggetto; che è stato ottenuto il consenso al trattamento dei dati personali ai sensi del Dlg 196/2003; informare l’Azienda e contestualmente il comitato etico dell’Azienda Ospedaliera di ogni evento avverso dovesse verificarsi durante il trattamento; ecc.);
  


• in seguito alla notifica al Ministero della Salute - Direzione generale valutazione medicinali e farmacovigilanza - Ufficio sperimentazione clinica, può aversi un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell'uso;
  


• il medicinale è fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata. Per l'eventuale ingresso del farmaco presso gli uffici doganali preposti, dovrà essere presentata l'approvazione da parte del Comitato etico competente.

I link presenti in questa pagina fanno riferimento al sito dell'Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica.